中新社北京3月11日電 題：誰來兜底“孤兒藥”？代表委員建言

　　中新社記者 張尼

　　罕見病藥物由于研發困難、患者人數少等原因，藥企大多不愿投入資金和精力研發，被稱為“孤兒藥”。“孤兒藥”價格高昂的問題十分突出，使患者家庭面臨巨大經濟壓力。今年全國兩會期間，不少代表委員聚焦這一特殊群體，為他們奔走呼吁。

　　如何破解“無藥可用”？

　　成骨不全癥、黏多糖貯積癥、非典型溶血性尿毒癥綜合征……這些醫學名稱背后，是一個特殊群體——罕見病患者。有報道稱，截至2022年2月，全球已知的罕見病有7000多種，中國約有2000萬罕見病患者。

　　面對一些患者“無藥可用”的困境，中國近年從國家層面出臺了相關文件。如《醫藥工業發展規劃指南》《“十四五”醫藥工業發展規劃》等，都有涉及罕見病用藥保障等相關內容。

　　“小品種藥(短缺藥)因需求小、利潤低，供應時斷時續甚至斷供，已成為臨床醫生和患者的痛點?！比珖舜蟠砝罱芙邮苡浾卟稍L時說。

　　全國人大代表王威東也關注同樣的問題。今年全國人代會期間，王威東帶來的建議就聚焦加快罕見病立法，完善罕見病認定、藥物研發及配套醫療保障制度等方面。他在接受媒體采訪時強調，要加強罕見病相關領域的基礎研究，提升診療水平。

　　王威東表示，研發罕見病藥物是創新藥企業的使命，但需要多方力量支援。罕見病藥物投放市場后，要建立回報機制，讓研發創新藥的投入得到有效回報，才會不斷有經費投入到新的藥物研發中。

　　怎樣不再“望藥興嘆”？

　　患者“有藥用不起”“望藥興嘆”的問題也受到代表委員們的關注。

　　例如，全國政協委員、對外經濟貿易大學保險學院副院長孫潔接受中新社記者采訪時表示，亟需在現有的醫保體系框架下，建立以政府為主導，醫保、商保、慈善、民政、社會等各方資源參與的多層次醫療保障體系，實現罕見病診治費用多方共付。

　　孫潔建議，一是優化基本醫療保障，實現罕見病高值藥品保障；二是支持普惠險等商業健康險發展，加強罕見病保障責任設計；三是建立罕見病保障專項基金，實現長效罕見病保障。

　　孫潔認為，僅靠醫保還不足以解決罕見病患者“望藥興嘆”的問題。為進一步幫助罕見病藥物可及性減負，她建議借鑒浙江、青島、江蘇等地經驗，鼓勵經濟條件好、保障水平高的地方探索建立省級罕見病專項基金。

　　另外，孫潔還提出，應當加強普惠型商業健康保險對罕見病的保障，將部分疾病負擔高、臨床需求迫切、臨床療效確切、醫保目錄尚不能覆蓋的罕見病藥品盡量納入普惠險保障范圍。設置并優化普惠險產品有關罕見病的保障責任，適當放寬既往癥的限制，優化免責條款的設置，為罕見病患者構筑起一張“醫有可?！狈雷o網。(完)